target menu
 

Samen bereiken we meer

Een betere toekomst voor patiënten met zeldzame stofwisselingsziekten. Dat is waar we het voor doen.

Alleen de patiënt zelf kan ons leren wat de belangrijkste klachten van de ziekte zijn en hoe een behandeling werkt. Daarom werken we intensief samen met patiënten en patiëntenorganisaties  zoals de VSN, VKS en IPA. Zo organiseren we samen patiëntenraden en werken we samen aan onderzoek.

Een belangrijk voorbeeld van onderzoek samen met patiënten is de IPA Erasmus  MC Survey. Deze survey is al actief sinds 2002 voordat een behandeling voor de ziekte van Pompe beschikbaar kwam. Er werken meer dan 400 patiënten aan mee uit 11 landen: Amerika, Canada, Australië, Nieuw-Zeeland, Nederland, België, Duitsland, Engeland, Frankrijk, Zwitserland en Italië.

De survey leert ons veel over het natuurlijk beloop van de ziekte, de belangrijkste consequenties van de ziekte voor patiënten en over het effect van behandeling met enzymtherapie op overleving, mate van handicap en kwaliteit van leven. Het is een belangrijk voorbeeld hoe patiënten en artsen samen kunnen werken aan een beter begrip van hun ziekte en de ontwikkeling van een behandeling.