Meedoen aan onderzoek

WAVE

Fase 1a/2b studie bij patiënten met FTD en/of ALS met een C9orf72 mutatie

Duur: De studie duurt minimaal 6 maanden.

Startdatum: Startdatum: 1 augustus 2022

Vergoeding: Gemaakte reiskosten worden vergoed. Er staat geen andere vergoeding tegenover deelname aan de studie.

Deze fase 1a/2b studie (vroege fase) onderzoekt de veiligheid van het middel WVE-004 bij patiënten met FTD en/of ALS met een C9orf72 mutatie. Ook wordt onderzocht of het middel de ziekmakende transcripten als gevolg van de C9orf72 mutatie kan verminderen aan de hand van ‘antisense oligonucleotiden’ (ASO).

Over dit onderzoek

Welke patiënten kunnen deelnemen?

Patiënten met de diagnose FTD en/of ALS met bewezen C9orf72 mutatie kunnen deelnemen aan deze studie. Het betreft dus geen medicijnonderzoek voor C9orf72 gendragers zonder klachten (presymptomatische C9orf72 gendragers). Deelnemers kunnen niet tegelijkertijd aan andere medicijnstudies meedoen.

Hoe kunt u zich aanmelden?

Voor aanmelden of vragen kunt u een e-mail sturen naar ftdrisc@erasmusmc.nl

Wat willen we bereiken?

Het doel van dit onderzoek is de veiligheid van dit potentiële medicijn te onderzoeken. Ook wordt onderzocht of het middel de ziekmakende transcripten als gevolg van de C9orf72 mutatie kan verminderen aan de hand van ‘antisense oligonucleotiden’ (ASO).

Wat gaan we doen?

De studie duurt zes maanden, waarbij het middel tweemaal middels een ruggenprik wordt toegediend. Voor de eerste toediening van het middel worden deelnemers 24 uur opgenomen in het ziekenhuis om eventuele bijwerkingen te kunnen monitoren. Ook zal er tussendoor maandelijks een ruggenprik plaatsvinden om de effectiviteit van het middel te meten. Er worden daarnaast verschillende testen en onderzoeken uitgevoerd en vragenlijsten afgenomen:

Neuropsychologisch onderzoek
Lichamelijk onderzoek
Neurologisch onderzoek
Vragenlijsten t.a.v. depressie en suïcidaliteit
Vragenlijsten t.a.v ALS
Vragenlijsten t.a.v. FTD
Bloedonderzoek
Hersenvochtonderzoek (middels ruggenprik)
Urineonderzoek
MRI-scan van de hersenen

Een deel (1 op de 3) van de deelnemers krijgt een placebo (nep-medicijn). Na deze fase is er een ‘open label extension’, waarbij alle deelnemers het actieve middel krijgen. Hoe vaak en hoe lang het middel in die fase zal worden toegediend, wordt later bekend.

Veelgestelde vragen

Werkt het potentiële medicijn?

Dat is nog niet bekend en reden voor dit onderzoek.

Ik ben drager van het C9orf72 gen, kan ik meedoen aan dit onderzoek?

Nee, op dit moment kunnen alleen patiënten waarbij FTD en/of ALS is vastgesteld meedoen.

Kan ik meedoen aan dit onderzoek, zonder dat ik ruggenprikken krijg?

Het middel moet middels een ruggenprik worden toegediend, het kan niet op een andere manier.

Ik doe mee aan een ander medicijnonderzoek, kan ik ook meedoen aan dit WAVE medicijnonderzoek?

Dit kan niet, tenzij het medicijn al langere tijd is gestopt. De artsen in het Erasmus MC zullen nagaan of u wel of niet in aanmerking komt voor deze studie.