Over de behandeling
Voor wie is dit medicijn?
Dit medicijn is voor kinderen met NF1 en plexiforme neurofibromen die we niet weg kunnen halen met een operatie.
Plexiforme neurofibromen komen vaak voor bij patiënten met Neurofibromatose type 1 (NF1). Het zijn goedaardige tumoren. Ze kunnen op verschillende plekken in het lichaam voorkomen.
Meer informatie vindt u op www.plexiformneurofibroom.nl.
Plexiforme neurofibromen komen vaak voor bij patiënten met Neurofibromatose type 1 (NF1). Het zijn goedaardige tumoren. Ze kunnen op verschillende plekken in het lichaam voorkomen.
Meer informatie vindt u op www.plexiformneurofibroom.nl.
Wat zijn MEK-remmers?
MEK is een van de stofjes die zorgt dat de cellen gaan delen. Bij kinderen met NF1 zijn deze stofjes te actief. Hierdoor kunnen cellen te snel delen en kunnen tumoren ontstaan.
MEK-remmers remmen het stofje MEK. Daardoor gaan cellen minder snel delen en worden tumoren mogelijk kleiner. Maar MEK-remmers zijn medicijnen die ook veel bijwerkingen kunnen geven. Dit kunnen vooral bijwerkingen zijn in de huid, het ogen en het hart. Meer informatie over bijwerkingen vindt u onder de kop ‘bijwerkingen en complicaties’.
MEK-remmers remmen het stofje MEK. Daardoor gaan cellen minder snel delen en worden tumoren mogelijk kleiner. Maar MEK-remmers zijn medicijnen die ook veel bijwerkingen kunnen geven. Dit kunnen vooral bijwerkingen zijn in de huid, het ogen en het hart. Meer informatie over bijwerkingen vindt u onder de kop ‘bijwerkingen en complicaties’.
Wat is het doel?
Het doel van de behandeling is om tumoren kleiner te maken, of om ervoor te zorgen dat ze minder snel groeien. Daarnaast is het een doel om pijn te verminderen, als uw kind daar last van heeft.
De tumor zal niet helemaal weggaan door deze behandeling.
De tumor zal niet helemaal weggaan door deze behandeling.
Afbeelding(en) gemaakt met BioRender.com
Een nieuw medicijn voor NF1
MEK-remmers worden al langer gebruikt, maar dan bij andere soorten tumoren. Tot nu toe werden MEK-remmers vooral gebruikt bij patiënten met melanoom (huidkanker).
De European Medicines Agency heeft een medicijn met MEK-remmers ook goedgekeurd voor de behandeling van plexiforme neurofibromen bij patiënten met NF1. Dit medicijn heeft selumetinib.
De behandeling valt onder de basisverzekering, onder bepaalde voorwaardes (zgn. Weesgeneesmiddelenarrangement).
De European Medicines Agency heeft een medicijn met MEK-remmers ook goedgekeurd voor de behandeling van plexiforme neurofibromen bij patiënten met NF1. Dit medicijn heeft selumetinib.
De behandeling valt onder de basisverzekering, onder bepaalde voorwaardes (zgn. Weesgeneesmiddelenarrangement).
Hoe goed werkt het medicijn?
Er is nog niet veel bekend over de werking van het medicijn bij kinderen. Dit geldt voor zowel de korte als lange termijn. Daarom is het belangrijk om de risico’s en de voordelen van de behandeling goed tegen elkaar af te wegen, samen met uw arts.
Er zijn wel een paar onderzoeken gedaan. Bij de meeste patiënten zorgde het medicijn dat tumoren kleiner werden na een paar maanden. Tumoren verdwenen niet helemaal door dit medicijn.
In deze onderzoeken ging het om plexiforme neurofibromen en laaggradige gliomen (goedaardige tumoren in de hersenen). Op dit moment wordt er onderzoek gedaan naar MEK-remmers bij andere tumoren bij NF1.
Er zijn wel een paar onderzoeken gedaan. Bij de meeste patiënten zorgde het medicijn dat tumoren kleiner werden na een paar maanden. Tumoren verdwenen niet helemaal door dit medicijn.
In deze onderzoeken ging het om plexiforme neurofibromen en laaggradige gliomen (goedaardige tumoren in de hersenen). Op dit moment wordt er onderzoek gedaan naar MEK-remmers bij andere tumoren bij NF1.
Voor de behandeling
Kiezen voor de behandeling
De arts zal onderzoeken of MEK-remmers geschikt zijn voor uw kind. De behandeling is niet voor iedereen. Er moet goed worden gekeken of de voordelen opwegen tegen de nadelen.
Deze afweging maakt uw arts samen met collega's uit het NF1 netwerk. Uw mening en die van uw kind zijn hierbij ook belangrijk. De arts kijkt bijvoorbeeld naar:
Deze afweging maakt uw arts samen met collega's uit het NF1 netwerk. Uw mening en die van uw kind zijn hierbij ook belangrijk. De arts kijkt bijvoorbeeld naar:
- Wat zijn de bijwerkingen van het medicijn?
- Lukt het uw kind om de medicijnen te nemen?
- Hoe vaak zijn er controles nodig? Hoeveel tijd kosten deze controles? En hoe zwaar zijn die controles?
- Hoe vaak heeft uw kind een bloedonderzoek nodig?
- Werkt de behandeling bij het type tumor dat uw kind heeft?
Onderzoeken voor de behandeling
Voordat uw kind start met de behandeling, krijgt uw kind een aantal onderzoeken. We doen deze onderzoeken om te controleren of uw kind geen problemen heeft met andere organen. Zo weten we of we veilig met de behandeling kunnen beginnen. We proberen de onderzoeken zoveel mogelijk op 1 dag te plannen.
We doen de volgende onderzoeken:
We doen de volgende onderzoeken:
- Cardioloog: de cardioloog maakt een hartfilmpje en een echo van het hart.
- Oogarts: de oogarts onderzoekt de ogen van uw kind. We kijken of de ogen goed werken en hoe het oog er van de binnenkant uitziet.
- Dermatoloog: de dermatoloog onderzoekt de huid van uw kind. Ook geeft de dermatoloog uitleg over verzorging van de huid.
- Kinderarts: de kinderarts en verpleegkundig specialist kijken naar de algemene gezondheid van uw kind en bespreken het behandelplan met u.
- Bloedonderzoek: we onderzoeken het bloed van uw kind. Dan kijken of de lever en nieren van uw kind nog goed werken.
- MRI-onderzoek: met het MRI-onderzoek meten we de grootte van de tumoren. Zo kunnen we na de behandeling goed zien wat het effect van de behandeling is en of de tumoren kleiner zijn geworden.
- Foto's: als uw kind zichtbare neurofibromen heeft aan de buitenkant, maken we ook foto's van uw kind.
Tijdens de behandeling met MEK-remmers
Hoe gaat de behandeling?
Uw kind krijgt pillen die hij of zij kan slikken. Dit doet uw kind 2 keer per dag.
Hoe komt u aan de medicijnen?
U haalt de medicijnen op bij de apotheek in het Erasmus MC. U kunt de medicijnen niet ophalen bij uw eigen apotheek. Heeft u extra medicijnen nodig? Dan krijgt u deze thuisgestuurd. Hier krijgt u meer informatie over bij de start van de behandelingHoelang duurt de behandeling?
Elk jaar bespreken we in een overleg of de behandeling nog goed genoeg werkt om door te gaan met de behandeling. Heeft uw kind veel bijwerkingen? Dan plannen we het overleg eerder.Leefregels
- Door het medicijn heeft uw kind meer kans op wondjes. Vooral op de voeten. Laat uw kind niet op blote voeten lopen.
- Heeft uw kind last van een droge huid? Smeer de huid dan in met vette zalf. Zo blijft de huid soepel. Zo maakt u de kans op wondjes kleiner.
Controles
Tijdens de behandeling komt uw kind elke 4 tot 6 maanden op controle in het ziekenhuis. Bij deze controles bekijken we of de behandeling werkt en controleren we of uw kind last heeft van bijwerkingen.
Tijdens de controles doen we dezelfde onderzoeken als voor de behandeling, die beschreven staan onder het kopje ‘onderzoeken voor de behandeling’. De controles zijn dus bij de kinderarts, en met wisselende tussenpozen ook bij de oogarts, de cardioloog, de dermatoloog en uw kind krijgt bloedonderzoeken. Daarnaast krijgt uw kind om het jaar een MRI-scan om te meten of de tumoren kleiner zijn geworden.
Tijdens de controles doen we dezelfde onderzoeken als voor de behandeling, die beschreven staan onder het kopje ‘onderzoeken voor de behandeling’. De controles zijn dus bij de kinderarts, en met wisselende tussenpozen ook bij de oogarts, de cardioloog, de dermatoloog en uw kind krijgt bloedonderzoeken. Daarnaast krijgt uw kind om het jaar een MRI-scan om te meten of de tumoren kleiner zijn geworden.
Bespreken medicatie
Het is belangrijk dat de arts weet welke medicijnen uw kind gebruikt tijdens de behandeling. Gaat uw kind nieuwe medicijnen gebruiken? Bespreek dit dan eerst met de arts. Dat geldt ook voor medicijnen die u zonder recept kunt kopen, zoals pijnstillers, vitamines of kruidensupplementen. Gebruik deze pas als de arts het goed vindt.
Bijwerkingen en complicaties
Wat zijn mogelijke bijwerkingen?
Uw kind kan last krijgen van bijwerkingen door het medicijn. Hier noemen we de meest voorkomende bijwerkingen.
Meer dan 20 van de 100 patiënten heeft last van deze bijwerkingen:
Als u kind stopt met het medicijn, verdwijnen de bijwerkingen meestal weer.
De meest voorkomende bijwerking is huiduitslag. Deze bijwerking kan vaak goed behandeld worden met medicijnen.
Er zijn ook manieren om de kans op sommige bijwerkingen kleiner te maken. Dit kunnen we bijvoorbeeld doen bij nagelontstekingen of huidproblemen.
Meer dan 20 van de 100 patiënten heeft last van deze bijwerkingen:
- vermoeidheid
- huiduitslag (bijvoorbeeld uitslag die lijkt op acne of wondjes)
- infecties van de nagel (paronychia)
- diarree
- buikpijn
- misselijkheid
- gezwollen benen, armen of voeten (perifeer oedeem).
- problemen met het hart, doordat de hartspier minder kracht heeft.
- problemen met de ogen, bijvoorbeeld doordat het netvlies loslaat of doordat een bloedvat in het netvlies verstopt raakt.
- mindere werking van de lever of nieren
- moeite met poepen (obstipatie)
- bloedstolsels
- ontsteking van de longen
Als u kind stopt met het medicijn, verdwijnen de bijwerkingen meestal weer.
De meest voorkomende bijwerking is huiduitslag. Deze bijwerking kan vaak goed behandeld worden met medicijnen.
Er zijn ook manieren om de kans op sommige bijwerkingen kleiner te maken. Dit kunnen we bijvoorbeeld doen bij nagelontstekingen of huidproblemen.
Contact
Wanneer moet u contact opnemen?
Neem contact op met uw arts of verpleegkundig specialist als u vragen heeft over deze behandeling.
Hoe kunt u contact opnemen?
- Heeft u een vraag zonder spoed? Neem dan contact op via BeterDichtbij.
- Wilt u overleggen met de dermatoloog, of een afspraak inplannen met de dermatoloog? Bel dan naar (010) 703 73 80.
- Wilt u overleggen met een kinderarts, en kan het een paar dagen wachten? Bel dan naar (010) 703 61 46. Vraag om een telefonische afspraak met dr. Oostenbrink. Meld daarbij dat het over een behandeling met selumetinib gaat.
- Heeft u een vraag met spoed? Bijvoorbeeld over ernstige bijwerkingen van het medicijn? Bel dan naar de polikliniek algemene kindergeneeskunde: (010) 703 61 46. Dan zorgen we dat u in contact komt met de behandelend arts of dienstdoende kinderarts.
- Heeft u een vraag over de planning van uw afspraken? Stuur dan een e-mail naar bo.sophia@erasmusmc.nl. Zet in uw mail dat uw kind een behandeling met selumetinib krijgt. Zet in het onderwerp van de mail de geboortedatum en naam van uw kind.
