ALECTOR fase 2

Mensen met frontotemporale dementie door een erfelijke afwijking in het progranuline gen (GRN) kunnen worden gekeurd voor het onderzoek, d.w.z., bij deze mensen wordt middels een reeks onderzoeken gekeken of zij geschikt zijn om deel te nemen. 

Momenteel (februari 2020) doen er genoeg mensen met een C9orf72 mutatie aan het onderzoek mee en kunnen in deze groep geen nieuwe proefpersonen meer deelnemen. 

• Alleen mensen bij wie reeds de diagnose frontotemporale dementie (FTD) is gesteld kunnen meedoen. Mensen die drager zijn van de betreffende erfelijke afwijking, of bij wie de erfelijke afwijking in de familie voorkomt, maar zelf géén FTD hebben, kunnen vooralsnog niet aan het onderzoek meedoen. 
• Er moet een onderzoekspartner, zoals een partner of familielid, beschikbaar zijn om u te begeleiden en om informatie te geven over uw denkvermogens en dagelijks functioneren. 
• U kunt niet deelnemen aan het onderzoek indien u zwanger bent of reeds deelneemt aan een andere medicijnstudie. 

Bij interesse in deelname verzoeken wij u contact op te nemen met het onderzoeksteam via poli.alzheimercentrum@erasmusmc.nl 

Mensen die deelnemen aan het (twee)jaarlijkse onderzoek naar erfelijke vormen van FTD (FTD-RisC studie) en in aanmerking komen om deel te nemen aan de medicijnstudie, zijn hier reeds persoonlijk op geattendeerd. 

NB. Vanwege het coronavirus kunnen nieuwe deelnemers op dit moment (d.d. 17-03-2020) niet worden geaccepteerd.

Het doel van dit onderzoek is uitzoeken hoe veilig het potentiële medicijn AL001 is en hoe goed de stof wordt verdragen bij mensen met frontotemporale dementie door een erfelijke afwijking in het GRN of C9orf72 gen. Ook wordt onderzocht hoe snel en in welke mate AL001 wordt opgenomen in en verwijderd uit het lichaam. Er wordt ook onderzocht wat het effect is van AL001 op bepaalde merkstoffen (markers) in het bloed en hersenvocht. 

Voor dit onderzoek moet u 16 keer in 17 maanden naar het ziekenhuis komen. Een bezoek duurt 4 tot 5 uur.

Tijdens de behandelperiode krijgt u eens per 4 weken over een infuus in de ader het studiemedicijn. Bij elk bezoek wordt u gevraagd naar eventuele bijwerkingen, en wordt lichamelijk onderzoek, bloed- en urineonderzoek verricht en worden hartfilmpjes gemaakt. We nemen driemaal hersenvocht af middels een ruggenprik en maken driemaal een MRI scan van de hersenen. U en uw onderzoekspartner worden gevraagd vragenlijsten in te vullen en u wordt gevraagd opdrachtjes uit te voeren zoals tekenen of tellen.

Vraag: Is er een kans dat ik een placebo krijg, d.w.z. niet het studiemedicijn maar een nepmiddel? 

Antwoord: Nee, alle proefpersonen krijgen het studiemedicijn AL001 toegediend. 

Vraag: Zijn er bijwerkingen van dit middel bekend? 

Antwoord: AL001 is al getest op ongeveer 32 gezonde proefpersonen zonder genetische mutaties. Een klein deel van deze mensen kreeg voorbijgaande hoofdpijn. Er zijn geen ernstige bijwerkingen in verband gebracht met AL001.